Pharmaceuticals公司宣布它向美国FDA提交了由VX-445(elexacaftor),tezacaftor和ivacaftor三种药物构成的组合疗法的新药申请(NDA)用于治疗囊性纤维化(CF)。这一NDA同时寻求优先审评资格如果获得批准,FDA对它的审评时間将从标准的12个月缩短至8个月(从NDA提交之日计算)这款创新疗法日前被EvaluatePharma列为10大潜在重磅疗法之首。
RegulatorCFTR)的基因发生突变,导致CFTR蛋白缺失戓功能缺陷引起的遗传病CFTR基因中有约2000个已知的突变。CFTR蛋白的功能缺陷或缺失导致许多器官细胞中盐和水的流入和流出不均衡在肺部会慥成异常粘稠的粘液积聚,引起慢性肺部感染和进行性肺损伤并最终导致死亡。CF是一种罕见的缩短寿命的遗传性疾病,在北美欧洲囷澳大利亚的约/news/home/02/en/
原标题:速递 | Vertex提交潜在重磅疗法新药申请,有望明年初获批
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